SERVICE

事業内容

1、 技術紹介

(1)HDOの構造

ヘテロ2本鎖核酸(HDO)は、以下のように構成されています。

アクティブ鎖(DNA鎖) : 薬効として機能する
キャリアー鎖(RNA鎖) : アクティブ鎖(薬効)の疾患部位への運搬として機能する
Ligand(リガンド) : 特定の受容体に特異的に結合する物質をキャリアー鎖に結合することでターゲットとなる疾患部位への運搬として機能する

(2)HDOの作用機序

Step1
細胞内に取り込まれたHDOは、RNaseH(酵素)によってキャリアー鎖(RNA鎖)が切断されます。

Step2
切断後に残ったアクティブ鎖(DNA鎖)が、ターゲットであるmRNAと結合します。

Step3
アクティブ鎖(DNA鎖)がmRNAと結合することで、再びDNARNAの構造となり、RNaseHによって、ターゲットであるmRNAが切断されます。

Step4
mRNAが切断されることで、mRNAの発現が抑制され、薬効が発揮されます。

RNase H は、DNA/RNAで構成される2本鎖のうち、RNAを切断する性質を有する。

(3)ヘテロ2本鎖核酸(HDO, Hetero-duplex oligonucleotide)技術の強み

HDOには、以下に挙げる強みがあります。

  • キャリアー鎖にリガンドを結合することで、アクティブ鎖を疾患部位に選択的に届けることができるため、高い薬効が得られる。
  • HDO2本鎖の構造をとるため、本質的に安定であり、薬効部分であるアクティブ鎖へ従来施されていた化学修飾を回避し、毒性を低減させることができる
  • HDO2本鎖の構造をとるため、物質的に安定的な構造となり、血中での酵素耐性が向上する
  • 運搬機能を有するキャリアー鎖にリガンドが結合しているため、リガンドに依存して、予期しない薬効が生じる可能性が低い(リガンドをアクティブ鎖に結合させると薬効が著しく低下する可能性がある)
  • キャリアー鎖へリガンドを結合する際に用いるリンカーを、あえて切れやすい構造にする必要がない
  • キャリアー鎖に結合するリガンドの位置や数を自由に選択することができる

2、 事業紹介

(1)ビジネスモデル

私たちは、プラットフォーム型のビジネスモデルを通じて、新しい核酸医薬品の創製を目指しています。

自社で創薬研究した開発薬を製薬企業等に導出し対価を得るビジネスモデル(いわゆるパイプライン型)ではありません。
創薬研究の段階から製薬企業等と提携し、製薬企業等と共に開発薬を開発するビジネスモデルを展開しています。
これにより、投下資金を抑えつつ、早期の事業化・収益化を目指しています。



(2)事業の柱

当社は、①共同探索事業、②基盤技術ライセンス事業、③核酸医薬品開発事業を営んでおります。

共同探索事業
製薬企業等と共に開発薬を創製する事業です。

基盤技術ライセンス事業
製薬企業等に、HDO基盤技術特許等を実施許諾する事業です。

③核酸医薬品開発事業
自社で創製した開発薬をライセンスアウトする事業です


弊社技術の導入に関するお問い合わせはこちら