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事業内容

1、 技術紹介

(1)HDOの構造

ヘテロ2本鎖核酸(HDO)は、アクティブ鎖(DNA鎖)と、それと相補的なキャリアー鎖(RNA鎖)との2本鎖で構成される人工機能核酸です。

アクティブ鎖(DNA鎖) : 薬効として機能する
キャリアー鎖(RNA鎖) : アクティブ鎖(薬効)の疾患部位への運搬として機能する
Ligand(リガンド) : 特定の受容体に特異的に結合する物質をキャリアー鎖に結合することでターゲットとなる疾患部位への運搬として機能する

(2)HDOの作用機序

Step1
細胞内に取り込まれたHDOは、RNaseH(酵素)によってキャリアー鎖(RNA鎖)が切断されます。

Step2
切断後に残ったアクティブ鎖(DNA鎖)が、ターゲットであるmRNAと結合します。

Step3
アクティブ鎖(DNA鎖)がmRNAと結合することで、再びDNARNAの構造となり、RNaseHによってターゲットであるmRNAが切断されます。

Step4
mRNAが切断されることで、mRNAの発現が抑制され、薬効が発揮されます。

RNase H は、DNA/RNAで構成される2本鎖のうち、RNAを切断する性質を有する。

(3)ヘテロ2本鎖核酸(HDO, Hetero-duplex oligonucleotide)技術の強み

HDOには、以下に挙げる強みがあります。

  • キャリアー鎖にリガンドを結合することで、アクティブ鎖を疾患部位に選択的に届けることができるため、高い薬効が得られる。
  • HDO2本鎖の構造をとるため、本質的に安定であり、薬効部分であるアクティブ鎖へ従来施されていた化学修飾を回避し、毒性を低減させることができる
  • HDO2本鎖の構造をとるため、物質的に安定的な構造となり、血中での酵素耐性が向上する
  • 運搬機能を有するキャリアー鎖にリガンドが結合しているため、リガンドに依存して、予期しない薬効が生じる可能性が低い(リガンドをアクティブ鎖に結合させると薬効が著しく低下する可能性がある)
  • キャリアー鎖へリガンドを結合する際に用いるリンカーを、あえて切れやすい構造にする必要がない
  • キャリアー鎖に結合するリガンドの位置や数を自由に選択することができる

2、 事業内容の紹介

(1)ビジネスモデル

私たちは、以下3つの事業内容を展開しています。

①ライセンス事業

②共同研究開発事業


③HDO製造事業


(2)事業内容

①ライセンス事業

ライセンス事業は、HDO基盤技術やその改良技術の知的財産をライセンスアウトする事業形態です。

②共同研究開発事業

共同研究開発事業は、標的遺伝子に対するHDO化合物群を当社にて試作・提供し、最適化した化合物を選定・導出する事業形態です。

③HDO製造事業

HDO製造事業は、お客様が指定した標的遺伝子に対して、HDO技術で化合物群を研究開発用としてのみ製造・供給販売する事業形態です。

 


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