構造・作用機序・KD作用

ヘテロ2本鎖核酸（HDO）は、アンチセンス鎖（DNA、Gapmer、PMOなど）と、それと相補的なキャリアー鎖（RNA鎖）との2本鎖で構成される人工機能核酸です。

HDO, Hetero-duplex oligonucleotideHDOには、以下に挙げる強みがあります。キャリアー鎖にリガンドを結合することで、このリガンドと細胞表面に発現している受容体との結合を介して、アンチセンス鎖を標的疾患部位に選択的に届けることができるため、高い薬効が得られる。HD

右写真：ASOの強力で明確な核シグナルが大部分のHDOトランスフェクト細胞で観察されました。 左写真：細胞全体に拡散または部分的に点在したASの弱い分布をASOトランスフェクト細胞で観察されました。