1. HDOの構造

ヘテロ2本鎖核酸（HDO）は、アンチセンス鎖（DNA、Gapmer、PMOなど）と、それと相補的なキャリアー鎖（RNA鎖）との2本鎖で構成される人工機能核酸です。

アンチセンス鎖（DNA鎖）　：　薬効として機能する
キャリアー鎖（RNA鎖）   　：　アンチセンス鎖（薬効）の疾患部位への運搬として機能する
Ligand（リガンド）        　：　特定の受容体に特異的に結合する物質をキャリアー鎖に結合することでターゲットとなる疾患部位への運搬として機能する

アンチセンス鎖 : Gapmer、 Mixmer、 PMOの構造

• Gapmerとは、Wing領域ーGap領域ーWing領域からなるアンチセンス鎖です。Wing領域は酵素耐性・標的RNAとの結合能を高めるため修飾核酸を含みます。Gap領域はRNase Hに認識される少なくとも４つの連続したDNAを含みます。
• lMixmerとは、複数の種類の核酸を”Mix”して配置したアンチセンス鎖です。RNase Hによる認識を受けないため、標的RNAの切断は発生しません。